Nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan ilaçlar, az sayıda bireye ulaşacağından ve bir ilacın geliştirilmesi süreci zor, uzun, maliyetli ve pazar payıda görece düşük kalacağından, bu amaçla geliştirilen ilaçlar “Yetim İlaç” olarak adlandırılmaktadır. Bazı ilaç şirketlerinin hastaların yaşam kalitesini yükseltmek ve yaşam sürelerini uzatmak amacıyla ve sosyal sorumluluk bilinciyle yetim ilaç üretimine yöneldikleri bilinmektedir ancak bu çaba maalesef yeterli düzeyde değildir.
Ülkemizde kanunlarda belirlenmiş bir yetim ilaç statüsü yoktur. Yetim ilaçlar, diğer ilaçlarla aynı şekilde normal ruhsat ve geri ödeme süreçlerine dahil olmaktadırlar. Türkiye’deki yetim ilaçların hemen hepsi yurtdışında üretilmektedir. Türkiye’de ruhsatlı olmayan yetim ilaçlar ise Türk Eczacıları Birliği aracılığıyla hastalara ulaştırılabilmektedir.